A GA-GCB enzimhelyettesítő terápia vizsgálata korábban már kezelt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél
 | A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok szövetségi kormánya értékelte. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását. |
- Tanulmány részletei
- Táblázatos nézet
- Tanulmányi eredmények
- Jogi nyilatkozat
- Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet
| Gaucher-kór | Biológiai: GA-GCB (alfa-velagluceráz) | 2. fázis 3. fázis |
| Tanulmány típusa: | Intervenciós (klinikai vizsgálat) |
| Tényleges beiratkozás: | 40 résztvevő |
| Kiosztás: | Nem véletlenszerű |
| Beavatkozási modell: | Egy csoportos feladat |
| Maszkolás: | Nincs (Open Label) |
| Elsődleges cél: | Kezelés |
| Hivatalos cím: | A Gene-Activated® humán glükocerebrozidáz (GA-GCB) enzimpótló kezelés multicentrikus, nyílt címkés vizsgálata korábban imiglucerázzal kezelt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél |
| A tanulmány tényleges kezdési dátuma: | 2007. július 25 |
| A tényleges elsődleges befejezési dátum: | 2009. június 26 |
| A tanulmány tényleges befejezésének dátuma: | 2009. június 26 |
A biztonságot a vizsgálat egész ideje alatt értékelték, beleértve a nemkívánatos eseményeket, az egyidejű gyógyszerek alkalmazását és az életfontosságú jeleket. További biztonsági értékelések, beleértve a 12 vezetéses EKG-kat, a fizikai vizsgálatokat, a klinikai laboratóriumi vizsgálatokat és az alfa-velagluceráz antitestek jelenlétének meghatározását.
További részletekért olvassa el a Nemkívánatos esemény részt.
A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy döntsön egy tanulmányba való belépésről. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.
| Tanulásra alkalmas korok: | 2 éves és idősebb (gyermek, felnőtt, idősebb felnőtt) |
| Tanulásra alkalmas nemek: | Összes |
| Egészséges önkénteseket fogad: | Nem |
- A résztvevőnek dokumentált diagnózisa van az 1-es típusú Gaucher-kórról, amelyet a leukocitákban mért hiányos glükocerebrozidáz (GCB) aktivitás határoz meg normális értékhez viszonyítva, vagy genotípus-elemzéssel, és a résztvevő/törvényes gondviselő hajlandó és képes írásbeli tájékozott beleegyezést nyújtani a kezelés megkezdése előtt. a vizsgálatokkal kapcsolatos bármely eljárás
- A résztvevő következetes imigluceráz-kezelésben részesült ≤ 60 U/kg és ≥ 15 U/kg dózisban minden második héten, legalább 30 egymást követő hónapban. Azok a résztvevők, akik anti-imigluceráz antitest pozitívak, beléphetnek ebbe a vizsgálatba
- A résztvevő legalább 2 éves
- A fogamzóképes női résztvevők megállapodnak abban, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátló módszert alkalmaznak. A férfi résztvevőknek bele kell egyezniük a születésszabályozás orvosilag elfogadható módszerének alkalmazásába
- A résztvevőnek kellően együttműködőnek kell lennie ahhoz, hogy részt vegyen a vizsgálatban a nyomozó megítélése szerint.